がん、自己免疫疾患および重篤な遺伝性疾患の患者さんに、より安全で持続性があり、再投与可能な遺伝子医薬品を届けることを目指すバイオテクノロジー企業、Typewriter Therapeutics, Inc.（以下「タイプライター」）は、AN Venture PartnersおよびRA Capital Managementが主導し、ANRI、Gemseki、SBI US Gateway Fundが参加したシリーズAラウンドで5,600万ドル（約90億円）を調達しました。併せて、マシュー・スタントン博士が最高経営責任者（CEO）に、リアン・パイザー博士が最高科学責任者（CSO）に就任し、元ファイザーCSOのミカエル・ドルステン医学博士が独立取締役に就任しました。また、ANVのマネージングパートナーのケン・ホーンは、引き続き取締役会長を務めます。

タイプライターの標的プライム逆転写（Target-Primed Reverse Transcription：TPRT）技術プラットフォームは、共同創業者である東京大学名誉教授の藤原晴彦博士らが発見した、自然界の遺伝子挿入機構であるR2レトロトランスポゾンを基盤としています。タイプライターの治療法は、RNAのみからなる2つの成分で構成されます。1つ目は、細胞内でR2タンパク質を産生するmRNAです。2つ目は、治療用遺伝子と、その両端にR2タンパク質を呼び込む配列を備えたRNAです。細胞内で両者が活性複合体を形成し、TPRTにより治療用遺伝子をゲノム上の特定の標的部位へ挿入します。その後、R2タンパク質とmRNAは分解され、挿入された治療用遺伝子のみが意図した位置に残ります。

タイプライターは、患者さんの治療を大きく変える可能性のある2つの重点領域、すなわちin vivo CAR-T細胞療法と遺伝性疾患を対象とした肝臓プログラムに注力します。初回の非ヒト霊長類（NHP）試験は、2026年後半に開始する予定です。タイプライターのプレスリリース全文 (日本語)はこちらをご覧ください。

タイプライター・セラピューティクスについて

タイプライター・セラピューティクスは、がん・自己免疫疾患・重篤な遺伝性疾患の患者さんに向けたRNAベースの遺伝子治療薬の開発・事業化を目指すスタートアップ企業です。東京大学名誉教授・藤原晴彦博士のトランスポゾン研究に基づき、全遺伝子の標的挿入を可能にする最先端プラットフォーム技術を有します。2022年2月設立。東京と米国ケンブリッジに研究拠点を持ち、日本発の技術をグローバルに展開しています。詳細は www.typewritertx.com をご覧ください。

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